Компанія Prime Medicine, яка базується в Кембриджі, повідомила про попередні результати клінічних випробувань експериментальної генної терапії PM359 для лікування хронічної гранулематозної хвороби (ХГХ) – рідкісної імунної недостатності, яка вражає різні види імунних клітин, включаючи нейтрофіли. Під час випробувань, проведених на підлітковому пацієнті, терапія показала відновлення функції ключового ферменту більш ніж у двох третинах нейтрофілів протягом місяця після застосування, без серйозних побічних ефектів.
Незважаючи на обнадійливі результати, Аннарита Міччіо, фахівець з генної терапії з Інституту Imagine в Парижі, підкреслює, що для остаточної оцінки ефективності необхідно спостерігати за пацієнтом протягом від 6 місяців до 1 року. Попередні дослідження на мишах, проведені компанією Prime Medicine, також підтверджують оптимізм учених щодо довгострокового ефекту підходу.
Незважаючи на успіх, Prime Medicine вирішила припинити самостійний розвиток PM359 і шукати партнерів для продовження клінічних випробувань. Це рішення пояснюється економічними реаліями при розробці генної терапії для рідкісних захворювань, пояснює Девід Лю, один із засновників компанії. Він зазначає, що єдина генна терапія, доступна наразі на ринку – CRISPR-Cas9 для серповидноклітинної анемії та β-талассемії, коштує більше 2 мільйонів доларів за дозу, що ускладнює її широке впровадження.
За словами Джозефа Хасії, медичного генетика з Університету Південної Каліфорнії, ситуація порівнянна з оновленням iPhone – постійно з'являються нові, вдосконалені методи редагування геному, але питання комерціалізації та доступності цих дорогих терапій залишається надзвичайно важливим.
Розробка і вдосконалення інструментів для генного редагування продовжуються, відкриваючи нові перспективи для лікування рідкісних і складних захворювань. Тим не менш, учені підкреслюють, що економічні проблеми, пов'язані з впровадженням цих терапій, є серйозною перешкодою для реалізації їхнього повного потенціалу.
Коментари (0)
Трябва да влезете ...
Все още няма коментари.