Генная терапия для редкой болезни сталкивается с экономическими препятствиями

Компания Prime Medicine, базирующаяся в Кембридже, сообщила о предварительных результатах клинических испытаний экспериментальной генной терапии PM359 для лечения хронической гранулематозной болезни (ХГБ) – редкой иммунной недостаточности, поражающей различные виды иммунных клеток, включая нейтрофилы. В ходе испытаний, проведенных на подростковом пациенте, терапия показала восстановление функции ключевого фермента более чем в двух третях нейтрофилов в течение месяца после применения, без серьезных побочных эффектов.

Несмотря на обнадеживающие результаты, Аннарита Миччио, специалист по генной терапии из Института Imagine в Париже, подчеркивает, что для окончательной оценки эффективности необходимо наблюдение пациента в течение от 6 месяцев до 1 года. Предварительные исследования на мышах, проведенные компанией Prime Medicine, также подтверждают оптимизм ученых относительно долгосрочного эффекта подхода.

Несмотря на успех, Prime Medicine решила прекратить самостоятельное развитие PM359 и искать партнеров для продолжения клинических испытаний. Это решение объясняется экономическими реалиями при разработке генной терапии для редких заболеваний, поясняет Дэвид Лю, один из основателей компании. Он отмечает, что единственная генная терапия, доступная в настоящее время на рынке – CRISPR-Cas9 для серповидноклеточной анемии и β-талассемии, стоит более 2 миллионов долларов за дозу, что затрудняет ее широкое внедрение.

По словам Джозефа Хасии, медицинского генетика из Университета Южной Калифорнии, ситуация сравнима с обновлением iPhone – постоянно появляются новые, улучшенные методы редактирования генома, но вопрос коммерциализации и доступности этих дорогостоящих терапий остается чрезвычайно важным.

Разработка и совершенствование инструментов для генной редактирования продолжаются, открывая новые перспективы для лечения редких и сложных заболеваний. Тем не менее, ученые подчеркивают, что экономические проблемы, связанные с внедрением этих терапий, представляют серьезное препятствие для реализации их полного потенциала.