Генная терапия для редкой болезни сталкивается с экономическими препятствиями

Компани Prime Medicine, базирана в Кембридж, съобщи за предварителните резултати от клинични изпитани на експериментална генна терапи PM359 за лечение на хронична гранулематозна болест (ХГБ) – рядка имунна недостатъчност, засягаща различни видове имунни клетки, включително неутрофили. По време на изпитанията, проведени върху подрастващ пациент, терапията показа възстановяване на функцията на ключов ензим в повече от две трети от неутрофилите в рамките на месец след прилагането, без сериозни странични ефекти.

Въпреки обнадеждващите резултати, Аннарита Миччио, специалист по генна терапия от Института Imagine в Париж, подчертава, че за окончателна оценка на ефективността са необходими от 6 месеца до 1 година наблюдение на пациента. Предварителните изследвани на мишки, проведени от Prime Medicine, също потвърждават оптимизма на учените относно дългосрочния ефект на подхода.

Въпреки успеха, Prime Medicine реши да прекрати самостоятелното развитие на PM359 и да търси партньори за продължаване на клиничните изпитания. Това решение се дължи на икономическите реалии при разработката на генна терапия за редки заболявания, обяснява Дейвид Лю, един от основателите на компанията. Той посочва, че единствената генна терапия, достъпна понастоящем на пазара – CRISPR-Cas9 за сърповидноклетъчна анемия и β-таласемия, струва над 2 милиона долара на доза, което затруднява широкото й внедряване.

Според Джозеф Хасия, медицински генетик от Университета на Южна Калифорния, ситуацията е сравнима с обновяването на iPhone – постоянно се появяват нови, подобрени методи за редактиране на генома, но въпросът за комерсиализацията и достъпността на тези скъпи терапии остава изключително важен.

Разработката и усъвършенстването на инструментите за генно редактиране продължават, откриват нови перспективи за лечение на редки и сложни заболявания. Въпреки това, учените подчертават, че икономическите предизвикателства пред внедряването на тези терапии представляват сериозно препятствие пред реализирането на техния пълен потенциал.