Одноразова генна терапія від Lilly знижує рівень «поганого» холестерину на 62%

Фармацевтична компанія "Eli Lilly" повідомила в неділю, що її одноразова генно-редакторна терапія "VERVE-102" досягла дозозалежного зниження рівня холестерину ЛПНЩ до 62% згідно з проміжним аналізом випробування фази 1b "Heart-2". Це вважається важливим етапом у галузі, що розвивається, — генетичному редагуванні при серцево-судинних захворюваннях.

Результати отримані на основі даних 35 учасників із високим ризиком серцево-судинних подій. Одноразова внутрішньовенна інфузія "VERVE-102" призвела до зниження рівнів білка "PCSK9" на 51–88% при дозах від 0,3 мг/кг до 1,0 мг/кг. Відповідно, зниження рівня ЛПНЩ-холестерину варіювалося від 9% при найнижчій дозі до 62% при максимальній, причому ефект зберігався протягом 18 місяців спостереження.

Як діє нова генна терапія

"VERVE-102" використовує технологію базового редагування — вдосконалену форму "CRISPR" — для зміни однієї "літери" в ДНК гена "PCSK9" у клітинах печінки. Ця зміна постійно блокує синтез білка, який підвищує рівень холестерину в крові, і таким чином забезпечує довготривале зниження рівня ЛПНЩ.

На відміну від ін'єкційних інгібіторів "PCSK9", таких як "Repatha", які пацієнти повинні застосовувати кожні два-чотири тижні, "VERVE-102" розроблена як одноразова терапія. Метою є постійний вплив на холестерин за допомогою однієї процедури замість пожиттєвого лікування періодичними ін'єкціями.

Профіль безпеки та переносимості

Під час випробування терапія добре переносилася при всіх протестованих дозах. Не було зафіксовано серйозних небажаних реакцій, пов'язаних із лікуванням, або дозолімітуючої токсичності. Найпоширенішими побічними ефектами були легкі інфузійні реакції та відчуття втоми.

Усі 35 учасників отримали заплановану повну дозу терапії, і жоден не припинив участь через небажані явища. Це підкріплює надії на те, що генно-редакторний підхід може запропонувати не лише ефективність, а й прийнятний профіль безпеки для людей із високим серцево-судинним ризиком.

Регуляторний статус та наступні кроки

Американське Управління з продовольства і медикаментів надало "VERVE-102" статус прискореного розгляду, що має на меті скоротити час до можливого виходу продукту на ринок у разі отримання позитивних результатів. "Lilly" планує розпочати набір пацієнтів для дослідження фази 2 до кінця 2026 року.

Клінічні випробування "Heart-2" проводяться в низці центрів у "США", "Великобританії", "Канаді", "Ізраїлі", "Австралії" та "Новій Зеландії". Широка географічна база дозволяє залучити різноманітні групи пацієнтів і дає краще розуміння того, як терапія діє в різних популяціях.

Стратегічне значення придбання Verve Therapeutics

"Lilly" придбала компанію "Verve Therapeutics" у межах угоди вартістю до 1,3 млрд доларів, яку було фіналізовано в липні 2025 року. Завдяки цьому придбанню фармацевтичний гігант отримав доступ до платформи геномного редагування, що базується на заміні основ ДНК, яка є основою "VERVE-102".

Ще у квітні 2025 року були опубліковані проміжні дані "Heart-2" щодо перших 14 пацієнтів, які демонстрували середнє зниження рівня ЛПНЩ-холестерину на 53% при дозі 0,6 мг/кг. Тоді новина підштовхнула акції "Verve" вгору на понад 26%, а ринок відреагував очікуваннями, що одноразове генетичне лікування може змінити стандарти в терапії високого холестерину.

Нові дані зміцнюють позиції одноразового лікування

Останні результати, представлені при вищих дозах і тривалішому періоді спостереження, підтверджують тезу, що одноразова генетична модифікація може конкурувати за ефективністю з існуючими ін'єкційними методами лікування, які потребують пожиттєвого застосування. У деяких випадках вона навіть може перевершити їх за ступенем і тривалістю зниження рівня холестерину.

Якщо ефективність буде підтверджена в більших і довгострокових дослідженнях, "VERVE-102" може змінити підхід до профілактики серцево-судинних захворювань — від багаторічного медикаментозного підтримування до одноразового генного втручання з довгостроковим ефектом. Залишаються питання щодо ціни, доступу та моніторингу безпеки в ширшому масштабі, але перші результати відкривають нову еру в лікуванні високого холестерину.