Однократная генная терапия от Lilly снижает уровень «плохого» холестерина на 62%

Фармацевтическая компания Eli Lilly сообщила в воскресенье, что её однократная генно-редактирующая терапия VERVE-102 обеспечила дозозависимое снижение уровня ЛПНП-холестерина до 62% согласно промежуточному анализу исследования фазы 1b Heart-2. Это является важным этапом в развивающейся области генетического редактирования при сердечно-сосудистых заболеваниях.

Результаты получены на основе данных 35 участников с высоким риском сердечно-сосудистых событий. Однократная внутривенная инфузия VERVE-102 привела к снижению уровня белка PCSK9 на 51–88% при дозировках от 0,3 мг/кг до 1,0 мг/кг. Соответственно, снижение уровня ЛПНП-холестерина варьировалось от 9% при самой низкой дозе до 62% при максимальной, при этом эффект сохранялся на протяжении до 18 месяцев наблюдения.

Как работает новая генная терапия

VERVE-102 использует технологию базового редактирования — усовершенствованную форму CRISPR — для изменения одной «буквы» в ДНК гена PCSK9 в клетках печени. Это изменение необратимо блокирует синтез белка, повышающего уровень холестерина в крови, тем самым обеспечивая длительное снижение ЛПНП.

В отличие от инъекционных ингибиторов PCSK9, таких как Repatha, которые пациенты должны вводить каждые две-четыре недели, VERVE-102 задумана как однократная терапия. Цель состоит в достижении постоянного эффекта влияния на холестерин с помощью одной процедуры вместо пожизненного лечения с периодическими инъекциями.

Профиль безопасности и переносимость

В ходе испытания терапия хорошо переносилась во всех протестированных дозировках. Не было зарегистрировано серьезных нежелательных лекарственных реакций, связанных с лечением, а также токсичности, ограничивающей дозу. Наиболее частыми побочными эффектами были легкие инфузионные реакции и чувство усталости.

Все 35 участников получили запланированную полную дозу терапии, и никто не прекратил участие в исследовании из-за нежелательных явлений. Это укрепляет надежды на то, что генно-редактирующий подход может предложить не только эффективность, но и приемлемый профиль безопасности для людей с высоким сердечно-сосудистым риском.

Регуляторный статус и следующие шаги

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило VERVE-102 статус ускоренного рассмотрения, что направлено на сокращение времени до возможного выхода продукта на рынок при получении положительных результатов. Lilly планирует начать набор пациентов для исследования фазы 2 до конца 2026 года.

Клинические испытания Heart-2 проводятся в ряде центров в США, Великобритании, Канаде, Израиле, Австралии и Новой Зеландии. Широкая географическая база позволяет включать разнообразные группы пациентов и дает лучшее представление о том, как терапия действует в различных популяциях.

Стратегическое значение приобретения Verve Therapeutics

Lilly приобрела компанию Verve Therapeutics в рамках сделки стоимостью до 1,3 млрд долларов, которая была завершена в июле 2025 года. Благодаря этому приобретению фармацевтический гигант получил доступ к платформе редактирования генома, основанной на замене оснований ДНК, которая лежит в основе VERVE-102.

Ещё в апреле 2025 года были опубликованы промежуточные данные исследования Heart-2 на первых 14 пациентах, показавшие среднее снижение уровня ЛПНП-холестерина на 53% при дозе 0,6 мг/кг. Тогда новость подтолкнула акции Verve вверх более чем на 26%, а рынок отреагировал ожиданиями того, что однократное генетическое лечение может изменить стандарты терапии высокого уровня холестерина.

Новые данные укрепляют позиции однократного лечения

Последние представленные результаты при более высоких дозах и более длительном периоде наблюдения подтверждают тезис о том, что однократная генетическая модификация может конкурировать по эффективности с существующими инъекционными методами лечения, требующими пожизненного применения. В некоторых случаях она даже может превзойти их по степени и продолжительности снижения уровня холестерина.

Если результаты будут подтверждены в более масштабных и долгосрочных исследованиях, VERVE-102 сможет изменить подход к профилактике сердечно-сосудистых заболеваний — от многолетнего медикаментозного поддержания к однократному генному вмешательству с долгосрочным эффектом. Остаются вопросы касательно стоимости, доступа и мониторинга безопасности в еще более широких масштабах, но первые результаты открывают новую эру в лечении высокого уровня холестерина.