Фармацевтичната компания "Eli Lilly" съобщи в неделя, че нейната еднократна генноредакторна терапия "VERVE-102" е постигнала дозозависимо понижение на нивата на холестерола ЛПНП до 62% според междинен анализ на изпитването фаза 1b "Heart-2". Това се определя като важен етап в развиващата се област на генетичното редактиране при сърдечносъдови заболявания.

Резултатите са получени на база данни от 35 участници с висок риск от сърдечносъдови събития. Еднократна интравенозна инфузия на "VERVE-102" е довела до намаляване на нивата на протеина "PCSK9" с между 51% и 88% при дози от 0,3 мг/кг до 1,0 мг/кг. Съответно, понижението на ЛПНП холестерола е варирало от 9% при най-ниската доза до 62% при максималната, като ефектът се е запазил до 18 месеца проследяване.

Как действа новата генна терапия

"VERVE-102" използва технология за базово редактиране – усъвършенствана форма на "CRISPR" – за да промени една-единствена "буква" в ДНК на гена "PCSK9" в чернодробните клетки. Тази промяна трайно блокира синтеза на протеина, който повишава нивата на холестерола в кръвта, и по този начин осигурява дълготрайно понижаване на ЛПНП.

За разлика от инжекционните инхибитори на "PCSK9", като например "Repatha", които пациентите трябва да прилагат на всеки две до четири седмици, "VERVE-102" е замислена като еднократна терапия. Целта е постоянен ефект върху холестерола с една процедура, вместо пожизнено лечение с периодични инжекции.

Профил на безопасност и поносимост

По време на изпитването терапията е била добре поносена на всички тествани дози. Не са регистрирани сериозни нежелани лекарствени реакции, свързани с лечението, нито дозолимитираща токсичност. Най-честите странични ефекти са били леки инфузионни реакции и чувство на умора.

Всички 35 участници са получили планираната пълна доза от терапията и нито един не е прекратил участието си поради нежелани събития. Това засилва надеждите, че генноредакторният подход може да предложи не само ефективност, но и приемлив профил на безопасност при хора с висок сърдечносъдов риск.

Регулаторен статут и следващи стъпки

Американската Администрация по храните и лекарствата е предоставила на "VERVE-102" статус на ускорено разглеждане, което цели да съкрати времето до евентуално излизане на продукта на пазара при положителни резултати. "Lilly" планира да започне набиране на пациенти за проучване фаза 2 до края на 2026 г.

Клиничните изпитвания "Heart-2" се провеждат в редица центрове в "САЩ", "Великобритания", "Канада", "Израел", "Австралия" и "Нова Зеландия". Широката географска база позволява включването на разнообразни групи пациенти и дава по-добра представа за това как терапията действа в различни популации.

Стратегическото значение на придобиването на Verve Therapeutics

"Lilly" придоби компанията "Verve Therapeutics" в сделка на стойност до 1,3 млрд. долара, която беше финализирана през юли 2025 г. С това придобиване фармацевтичният гигант си осигури достъп до платформата за геномно редактиране, базирана на замяна на ДНК основания, която стои в основата на "VERVE-102".

Още през април 2025 г. бяха публикувани междинни данни от "Heart-2" при първите 14 пациенти, показващи средно понижение на ЛПНП холестерола с 53% при доза 0,6 мг/кг. Тогава новината тласна нагоре акциите на "Verve" с повече от 26%, а пазарът реагира с очаквания, че еднократното генетично лечение може да промени стандартите в терапията на висок холестерол.

Новите данни укрепват позицията на еднократното лечение

Последно представените резултати при по-високи дози и по-дълъг период на проследяване затвърждават тезата, че еднократната генетична модификация може да се конкурира по ефективност със съществуващите инжекционни терапии, които изискват пожизнено приложение. В някои случаи дори може да ги надмине по степен и трайност на понижение на холестерола.

Ако бъде потвърдена в по-големи и дългосрочни проучвания, "VERVE-102" би могла да промени подхода към профилактиката на сърдечносъдовите заболявания – от многогодишно медикаментозно поддържане към еднократна генна интервенция с дългосрочен ефект. Остават въпроси за цената, достъпа и проследяването на безопасността в още по-широк мащаб, но първите резултати очертават нова ера в лечението на високия холестерол.