Революційний прорив у генній терапії: Нові надії для рідкісних захворювань

31.07.2025 | Наука і відкриття

Європейські генетики розробляють інноваційну ДНК-технологію, яка обіцяє точне лікування спадкових захворювань з мінімальними побічними ефектами та високою ефективністю.

Снимка от Pexels

Науковий колектив з провідного європейського генетичного інституту досяг значного прогресу в лікуванні генетичних захворювань за допомогою революційного терапевтичного підходу. Представлений 31 липня 2025 року метод демонструє безпрецедентну точність при модифікації генетичного матеріалу.

Нова технологія, що надбудовує існуючі методики CRISPR, дозволяє винятково точно коригувати генетичні мутації. Дослідники повідомляють про успішні результати при лікуванні критичних спадкових станів, таких як спінальна м'язова атрофія і специфічні форми муковісцидозу.

Первинні клінічні випробування демонструють надзвичайно багатообіцяючі результати, одночасно досягаючи терапевтичного ефекту і гарантуючи мінімальні побічні впливи. Експерти визначають розробку як потенційний прорив у персоналізованій медицині.

Цей науковий прогрес відкриває нові горизонти для пацієнтів з рідкісними генетичними захворюваннями, які до цих пір були практично не сприйнятливі до існуючих терапевтичних підходів.