Базована в Кембриджі компанія "4basebio PLC" оголосила в понеділок про комерційний запуск нової ферментативної платформи на основі одноланцюгової ДНК (ssDNA). Технологія створена для подолання виробничих і функціональних обмежень, які роками стримували розвиток CRISPR-терапій та лікування за допомогою нуклеїнових кислот.
Новий підхід до ДНК-матриць
Платформа базується на запатентованому безклітинному ферментативному процесі, який дозволяє виробляти одноланцюгові ДНК-конструкції довжиною до 10 000 нуклеотидів із захищеними кінцями – це значно перевищує типові можливості класичного хімічного синтезу.
За даними компанії, технологія забезпечує вищу стабільність молекул, знижену імуногенність і «чистіший» шлях до клінічного виробництва. Таким чином задовольняється зростаючий попит на довші та високоякісні ДНК-матриці, продиктований розвитком «knock-in» додатків у редагуванні геному.
«Запуск нашої платформи для одноланцюгової ДНК є ключовим етапом у нашій місії зі створення базових інструментів для геномної медицини та персоналізованих терапій», – заявляє головний виконавчий директор "4basebio" Емі Вокер. «Замінюючи застарілий хімічний синтез нашим масштабованим безклітинним ферментативним підходом, ми даємо можливість нашим партнерам розробляти терапії без традиційних обмежень щодо довжини чи складності послідовностей».
Дебют даних на конференції ASGCT
Оголошення збігається з щорічною конференцією Американського товариства генної та клітинної терапії (ASGCT) за 2026 рік, яка відкривається в понеділок у Бостоні і триватиме до 15 травня.
Амін Бушареб, директор з молекулярної біології та редагування геному в "4basebio", планує представити дані про платформу в доповіді «Ферментативна платформа на основі одноланцюгової ДНК вирішує виробничі та функціональні проблеми при невірусному CRISPR-редагуванні геному» 14 травня о 9:00 за східним часом.
Бушареб зазначає, що під час презентації буде продемонстровано, як довголанцюгові одноланцюгові ДНК-конструкції «значно підвищують ефективність редагування геному шляхом гомологічної рекомбінації, зберігаючи при цьому високу життєздатність клітин у чутливих первинних типах клітин».
Ширші амбіції та розширення потужностей
Запуск продукту ssDNA відбувся після березневого повідомлення "4basebio" про значне збільшення виробничих потужностей у Кембриджі – у відповідь на зростаючий попит на синтетичну ДНК для наукових та високоякісних застосувань.
Ширша ферментативна платформа компанії вже підтримує дволанцюгові ДНК-послідовності довжиною до 20 000 пар основ для таких галузей, як мРНК-терапії та AAV-базована генна терапія. Це розширення має на меті обслуговувати весь спектр потреб – від дослідницьких продуктів до кандидатів у терапії на пізніших стадіях.
Окрім головної пленарної доповіді Бушареба, команда "4basebio" також представить постери на конференції ASGCT, присвячені покращенню профілю безпеки рекомбінантних AAV-векторів та синтетичній ДНК-наноплатформі для доставки генів-супресорів пухлин.
Завдяки цим крокам компанія позиціонує себе не лише як постачальник ДНК-матеріалів, а як ключовий технологічний партнер для нового покоління геномних і клітинних терапій.