Базирующаяся в Кембридже компания "4basebio PLC" объявила в понедельник о коммерческом запуске новой ферментативной платформы на основе одноцепочечной ДНК (ssDNA). Технология создана для того, чтобы преодолеть производственные и функциональные ограничения, которые годами замедляли развитие CRISPR-терапии и лечения нуклеиновыми кислотами.

Новый подход к ДНК-матрицам

Платформа основана на запатентованном бесклеточном ферментативном процессе, который позволяет производить одноцепочечные ДНК-конструкции длиной до 10 000 нуклеотидов с защищенными концами – что значительно превышает типичные возможности классического химического синтеза.

По данным компании, технология обеспечивает более высокую стабильность молекул, пониженную иммуногенность и «более чистый» путь к клиническому производству. Таким образом удовлетворяется растущий спрос на более длинные и высококачественные ДНК-матрицы, продиктованный развитием «knock-in» приложений в редактировании генома.

«Запуск нашей платформы для одноцепочечной ДНК — это ключевой этап в нашей миссии по созданию базовых инструментов для геномной медицины и персонализированной терапии», — заявляет главный исполнительный директор "4basebio" Эми Уокер. «Заменяя устаревший химический синтез нашим масштабируемым бесклеточным ферментативным подходом, мы даем возможность нашим партнерам разрабатывать методы лечения без традиционных ограничений по длине или сложности последовательностей».

Дебют данных на конференции ASGCT

Объявление совпадает с ежегодной конференцией Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) 2026 года, которая открывается в понедельник в Бостоне и продлится до 15 мая.

Амин Бушареб, директор по молекулярной биологии и редактированию генома в "4basebio", планирует представить данные о платформе в докладе «Ферментативная платформа на основе одноцепочечной ДНК решает производственные и функциональные задачи при невирусном CRISPR-редактировании генома» 14 мая в 9:00 по восточному времени.

Бушареб отмечает, что во время презентации будет показано, как длинноцепочечные конструкции одноцепочечной ДНК «значительно повышают эффективность редактирования генома посредством гомологичной рекомбинации, сохраняя при этом высокую жизнеспособность клеток в чувствительных первичных типах клеток».

Более широкие амбиции и расширение потенциала

Запуск продукта ssDNA последовал за мартовским сообщением "4basebio" о значительном увеличении производственных мощностей в Кембридже – в ответ на растущий спрос на синтетическую ДНК для научных и высококачественных применений.

Более широкая ферментативная платформа компании уже поддерживает двухцепочечные ДНК-последовательности длиной до 20 000 пар оснований для таких областей, как мРНК-терапия и AAV-базирующаяся генная терапия. Это расширение направлено на обслуживание всего спектра потребностей – от исследовательских продуктов до кандидатных препаратов на поздних стадиях.

Помимо основного пленарного доклада Бушареба, команда "4basebio" также представит на конференции ASGCT постеры, посвященные улучшению профиля безопасности рекомбинантных AAV-векторов и синтетической ДНК-наноплатформе для доставки генов-супрессоров опухолей.

Этими шагами компания позиционирует себя не только как поставщик ДНК-материалов, но и как ключевой технологический партнер для нового поколения геномной и клеточной терапии.