Базираната в Кеймбридж компания "4basebio PLC" обяви в понеделник търговския старт на нова ферментативна платформа на основата на едноверижна ДНК (ssDNA). Технологията е създадена, за да преодолее производствени и функционални ограничения, които от години забавят развитието на CRISPR-терапиите и лечението с нуклеинови киселини.

Нов подход към ДНК матриците

Платформата стъпва върху патентован безклетъчен ферментативен процес, който позволява производство на едноверижни ДНК конструкции с дължина до 10 000 нуклеотида и защитени краища – значително над типичните възможности на класическия химичен синтез.

По данни на компанията, технологията осигурява по-висока стабилност на молекулите, понижена имуногенност и "по-чист" път към клинично производство. Така се отговаря на нарастващото търсене на по-дълги и висококачествени ДНК матрици, продиктувано от развитието на "knock-in" приложенията в геномното редактиране.

„Пускането на нашата платформа за едноверижна ДНК е ключов етап в мисията ни да създаваме базови инструменти за геномната медицина и персонализираните терапии“, заявява главният изпълнителен директор на "4basebio" Ейми Уокър. „Като заменяме остарелия химичен синтез с нашия мащабируем безклетъчен ферментативен подход, даваме възможност на партньорите си да разработват терапии без традиционните ограничения по дължина или сложност на последователностите“.

Дебют на данните на конференцията ASGCT

Обявлението съвпада с ежегодната конференция на Американското дружество по генна и клетъчна терапия (ASGCT) за 2026 г., която се открива в понеделник в Бостън и продължава до 15 май.

Амин Бушареб, директор "Молекулярна биология и геномно редактиране" в "4basebio", планира да представи данните за платформата в доклада ""Ферментативна платформа на основата на едноверижна ДНК решава производствени и функционални предизвикателства при невирусно CRISPR-редактиране на генома"" на 14 май от 9:00 ч. източно време.

Бушареб посочва, че по време на презентацията ще бъде показано как дълговерижните едноверижни ДНК конструкции „значително повишават ефективността на геномното редактиране чрез хомоложна рекомбинация, като същевременно запазват високата жизнеспособност на клетките при чувствителни първични клетъчни типове“.

По-широки амбиции и разширяване на капацитета

Пускането на продукта ssDNA идва след мартенското съобщение на "4basebio" за значително увеличение на производствения капацитет в Кеймбридж – в отговор на растящото търсене на синтетична ДНК за научни и висококачествени приложения.

По-широката ферментативна платформа на компанията вече поддържа двуверижни ДНК последователности с дължина до 20 000 базови двойки за области като мРНК-терапии и AAV-базирана генна терапия. Това разширяване има за цел да обслужва целия спектър от нужди – от изследователски продукти до кандидат-терапии на по-късен етап.

Освен основния пленарен доклад на Бушареб, екипът на "4basebio" ще представи и постери на конференцията ASGCT, посветени на подобряване на профила на безопасност на рекомбинантните AAV-вектори и на синтетична ДНК наноплатформа за доставяне на туморсупресорни гени.

С тези стъпки компанията се позиционира не само като доставчик на ДНК материали, а като ключов технологичен партньор за новото поколение геномни и клетъчни терапии.